干细胞疗法可以治愈慢性疾病吗? Gaurav Kharya博士关于个性化药物的未来

一项新的试验声称,可以治愈具有干细胞输注的严重糖尿病。这种试验有多少潜力? Dr Gaurav Kharya, senior consultant, paediatric hematology and bone marrow transplant, Indraprastha Apollo Hospitals, says: “Stem cell therapies hold immense potential for curing chronic diseases like severe diabetes, particularly Type 1 diabetes, where the body’s immune system destroys insulin-producing beta cells. A recent trial showing reversal or control through stem cell infusion is promising, as它的目的是在令人鼓舞的情况下更新或替换损坏的胰腺细胞,而这些试验仍处于初步阶段,并限制了少量的样本量和短期的随访时间,即使是可行的依据,因此可以将其限制在内说,总体上需要解决监管机构的批准,成本和道德问题,糖尿病的干细胞输注代表了令人兴奋的边界,但是我们距常规临床应用几年。”

个性化医学,尤其是在肿瘤学和罕见疾病方面,提供了针对个人遗传特征的治疗方法,可能会提高功效并减少副作用。尽管有希望,但由于几个障碍,其质量规模的采用仍然有限。首先,基因检测,有针对性的疗法和先进的诊断成本很高,通常使其对大量人群,尤其是在低收入和中等收入国家中无法获得。其次,仍然缺乏解释和应用此类数据的医疗基础设施和培训。第三,数据隐私,监管问题和分散的临床试验缓慢进展。此外,制药公司仍然以一种适合商业生存能力的千篇一律的模式运营,这与个性化护理的定制性质相矛盾。保险范围也受到限制,使大多数人的自付费用付出了巨大的费用。在解决这些挑战,尤其是成本,意识和与初级保健的融合之前,个性化医学将在很大程度上仍然是利基市场,而不是主流。

在印度,个性化医学正在稳步增长,尤其是在肿瘤学,罕见的遗传疾病和心脏病学方面。基因检测是最广泛使用的方法,例如BRCA基因测试乳腺癌,用于评估药物反应的药物基因组学分析,NIPT(非侵入性产前测试)在城市医疗保健环境中变得越来越普遍。干细胞疗法在某些情况下有专门的中心可用,例如血液癌(骨髓移植),脊髓损伤和一些自身免疫性疾病。

但是,这些干预措施通常很昂贵,仅在高级医院或研究中心提供。 Medgenome和MapMygenome等初创企业和基因组公司正在帮助提高对预防健康基因测试的可及性。尽管如此,城市和农村的可用性之间仍然存在很大的差距,而意识仍然是一个主要障碍。尽管印度的个性化医学基础越来越大,但广泛的实施仍处于早期阶段,并且在很大程度上仅限于高收入细分市场。

为了使个性化医学更广泛地获得,将其集成到主流药物系统中是必不可少的,但它很复杂。传统制药公司采用可扩展的,均匀的治疗方法,可为人群提供广泛的服务,而个性化的药物为个人的遗传或分子特征量身定制疗法。为了使制药采用这种模型,药物开发需要转向基于生物标志物的细分,需要较小的,有针对性的临床试验,并且可能较少的重磅炸弹收入。但是,AI,基因组学和生物信息学的进步开始桥接这一鸿沟,使制药公司能够共同开发诊断和伴随药物。监管机构还将框架发展为快速轨道个性化疗法。如果这些药物可以使用模块化生产并得到保险和政府政策的支持,则可以更广泛的访问权限。

公私合作伙伴关系,对遗传数据库的投资以及低收入国家的定价模型也将是关键。随着时间的流逝,混合模型 – 制药基于标准化基因组方案的个性化药物,可能是可行的。