美国食品药品监督管理局（USFDA）批准了常规预防的Qfitlia（Fitusiran），以预防或减少12岁及以上血友病的成人和小儿患者出血发作的频率。该疗法由赛诺菲开发。
FDA药物评估和研究中心非恶性血液学分校副主任Tanya Wroblewski，医学博士Tanya Wroblewski，医学博士Tanya Wroblewski，医学博士Tanya Wroblewski说：“今天对血友病患者的批准对血友病患者具有重要意义。” “这种新的治疗选择强调了我们继续努力改善血友病患者的生活。”
血友病A和血友病B分别是由凝血因子VIII（FVIII）或IX（FIX）的功能障碍或缺乏引起的遗传出血疾病。这些血友病的患者无法正确凝结，并且在受伤或手术后可能会比正常患者流血更长的时间。他们也可能在肌肉，关节和器官中自发出血，这可能会威胁生命。这些出血发作通常通过含有FVIII或FIX的产品或模拟因素的产品来管理按需，情节治疗或预防。
Qfitlia不能取代缺失的凝血因子。 FDA说，它减少了称为抗凝血酶的蛋白质的量，导致凝血酶的增加，这是对血液凝结至关重要的酶。
“ QFITLIA每两个月开始一次（皮下）在皮肤下进行给药。使用FDA清除的创新抗凝结伴侣诊断测试调整注射的剂量和频率。此伴侣诊断旨在监测并减少注射剂的剂量和频率，以减少对抗抗反剂的剂量的风险，以减少抗逆性剂量的风险。联邦机构说：
Qfitlia对血小板事件（血液凝结）和胆囊疾病有盒装警告（一些患者需要去除胆囊）。它补充说，QFITLIA还警告了肝毒性，并且需要在基线时监测肝脏血液检查，然后在启动Qfitlia治疗或增加QFITLIA剂量后每月至少六个月。
QFITLIA最常见的副作用是病毒感染，常见的冷症状（鼻咽炎）和细菌感染。 FDA批准了该应用程序的Qfitlia孤儿药和快速轨道名称。
